Um medicamento incorporado ao Sistema Único de Saúde (SUS) está produzindo resultados expressivos no tratamento de pessoas com fibrose cística, doença genética rara, grave e progressiva. Dados divulgados pelo Ministério da Saúde apontam que o Trikafta, nome comercial da combinação elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor, pode reduzir em até 85% as internações de pacientes que utilizam a terapia.

Mais de 2,4 mil pessoas já são beneficiadas pelo tratamento na rede pública brasileira. Na rede privada, o medicamento pode chegar a um custo de aproximadamente R$ 2,5 milhões por paciente ao ano, o que evidencia o impacto da oferta pelo SUS para famílias que dependem do sistema público.

Os resultados reforçam a importância da incorporação dos chamados moduladores da proteína CFTR, medicamentos que atuam diretamente no mecanismo relacionado à origem genética da fibrose cística, em vez de apenas controlar as complicações provocadas pela doença.

Tratamento já faz parte da realidade de pacientes em Alagoas

O avanço também tem reflexos em Alagoas. A rede pública estadual já disponibiliza tratamento para pacientes com fibrose cística e possui estrutura especializada para diagnóstico e acompanhamento.

A Maternidade Escola Santa Mônica, em Maceió, está cadastrada no SUS como Centro de Referência em Triagem Neonatal, Acompanhamento e Tratamento da Fibrose Cística. O estado também possui serviço de diagnóstico especializado registrado na rede pública.

Em 2025, a Secretaria de Estado da Saúde de Alagoas relatou o caso de uma criança que passou a utilizar o Trikafta por meio do Componente Especializado da Assistência Farmacêutica (Ceaf). Segundo o relato divulgado pela própria secretaria, a família destacou mudanças positivas na rotina do paciente após o início do tratamento.

O estado também mantém a triagem para fibrose cística no teste do pezinho. Após a identificação de alteração, os recém-nascidos são encaminhados para confirmação diagnóstica e acompanhamento na Casa do Pezinho, serviço de referência da triagem neonatal em Alagoas.

Doença exige acompanhamento permanente

A fibrose cística é uma condição hereditária causada por alterações no gene CFTR. A doença interfere no funcionamento de uma proteína responsável pelo transporte de sais e água através das células, provocando a produção de secreções mais espessas.

As manifestações podem comprometer principalmente os pulmões, mas também atingir outros órgãos. Infecções respiratórias recorrentes, dificuldade para respirar e problemas digestivos estão entre as complicações associadas à doença.

Por ser uma condição genética e crônica, os pacientes precisam de acompanhamento médico contínuo e de diferentes estratégias terapêuticas.

É justamente nesse cenário que os moduladores de CFTR representam uma mudança importante: eles atuam sobre o defeito da proteína relacionado a determinadas mutações genéticas.

Estudo mostra redução expressiva das internações

O resultado divulgado pelo Ministério da Saúde é respaldado pelo monitoramento de pacientes que passaram a receber a terapia pelo SUS.

Um relatório nacional publicado em março de 2026 pelo Grupo Brasileiro de Estudos de Fibrose Cística (GBEFC) analisou inicialmente 647 pessoas em tratamento com elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor e apresentou dados preliminares de efetividade e segurança da terapia no país.

A redução das hospitalizações representa um dos principais impactos observados. Para pessoas que convivem com uma doença que pode provocar infecções pulmonares graves e deterioração progressiva da função respiratória, menos internações significam também menor exposição a complicações e maior possibilidade de manter atividades do cotidiano.

Acesso pelo SUS representa mudança para famílias

Antes da disponibilização da terapia pela rede pública, o alto preço do medicamento colocava o tratamento fora da realidade financeira da maioria das famílias.

A oferta pelo SUS diminui essa barreira e amplia a possibilidade de tratamento para pacientes que apresentam as condições genéticas e clínicas previstas nos protocolos.

Atualmente, o sistema público dispõe de moduladores da CFTR para pacientes com fibrose cística que apresentam pelo menos uma cópia da variante F508del, observados os critérios de idade e indicação clínica. Entre eles estão o ivacaftor e a combinação elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor.

Impacto em Alagoas vai além do medicamento

Para os pacientes alagoanos, o avanço envolve não apenas a disponibilidade da terapia, mas também a existência de uma estrutura de diagnóstico e acompanhamento.

A inclusão da fibrose cística na triagem neonatal permite identificar a doença precocemente e encaminhar os bebês para investigação e acompanhamento especializado. Alagoas está habilitado no Programa Nacional de Triagem Neonatal para diagnóstico, acompanhamento e tratamento da doença.

O serviço especializado é especialmente relevante porque o diagnóstico precoce pode permitir que o tratamento seja iniciado antes do agravamento das manifestações da doença.

Um novo cenário para quem convive com a doença

A redução de até 85% nas internações apontada pelo Ministério da Saúde reforça a percepção de que os novos medicamentos estão mudando o tratamento da fibrose cística no Brasil.

Para os pacientes e familiares, o avanço representa mais do que uma inovação farmacêutica: significa a possibilidade de reduzir episódios graves, diminuir a necessidade de hospitalização e melhorar a qualidade de vida.

Em Alagoas, onde a rede pública já conta com triagem neonatal e atendimento especializado, a ampliação do acesso às terapias inovadoras pode representar um passo importante para pessoas que convivem com uma doença rara e que exige cuidados durante toda a vida.